
全球 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK
这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,首个市用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。基因英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的编辑疗法Casgevy,从而避免终身输血。疗法为遗传性疾病患者带来了新的批上希望。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,全球通过编辑患者自身的首个市造血干细胞来修复基因缺陷,